加利福尼亚州南旧金山——2012 年 6 月 8 日——罗氏集团旗下的基因泰克公司今天宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准Perjeta（帕妥珠单抗）。Perjeta 被批准与赫赛汀（曲妥珠单抗）和多西他赛化疗联合用于治疗未接受过抗 HER2 治疗或转移性疾病化疗的 HER2 阳性转移性乳腺癌（ mBC ）患者。该批准基于一项 III 期研究的数据，该研究表明，接受 Perjeta、赫赛汀和多西他赛联合化疗的 HER2 阳性 mBC 患者的中位寿命延长 6.1 个月，而他们的癌症没有恶化（无进展生存期） , 或 PFS) 与赫赛汀加多西他赛化疗相比（中位 PFS 18.5 与 12.4 个月）。
Perjeta、赫赛汀和化疗的组合是唯一一种在先前未治疗的 HER2 阳性 mBC 患者中与赫赛汀加化疗相比 PFS 显着改善的方案。
Perjeta 是一种针对 HER2 受体的个性化药物，HER2 受体是一种在 HER2 阳性癌症细胞外部大量发现的蛋白质。Perjeta 被认为以与赫赛汀互补的方式起作用，因为这两种药物针对 HER2 受体的不同区域。
“今天 Perjeta 的批准是治疗 HER2阳性转移性乳腺癌的一个重要进展，”首席医疗官兼全球产品开发负责人 Hal Barron 医学博士说。“Perjeta 攻击 HER2 阳性肿瘤的方式与赫赛汀不同。基于这两种药物协同作用的方式，与单独使用赫赛汀和化疗相比，联合化疗可以延长这种侵袭性癌症恶化的时间。我们很高兴看到我们在研究 HER2 的科学转化为另一种个性化药物。”
经批准，基因泰克已同意与 Perjeta 的制造过程相关的上市后承诺。其中包括 FDA 审查该药物接下来的几个产品的数据。
“我们希望在今天获得 FDA 批准后满足对 Perjeta 的需求。我们最近发现了一个可能影响我们未来药物供应的细胞生长问题，”制药全球技术运营负责人 Patrick Y. Yang 博士说。“我们非常重视这一点，并正在与 FDA 合作，以确保一致的制造过程，为有需要的人维持药物供应。”
Perjeta 将在两周内提供给美国人。基因泰克致力于帮助需要 Perjeta 的人。Genentech Access Solutions 可用于为医生和患者提供保险和报销支持、患者帮助和信息资源。医生可以通过 http://www.GenentechAccessSolutions.com 或 1-888-249-4918 联系 Genentech Access Solutions。
罗氏还向欧洲药品管理局 (EMA) 提交了 Perjeta 与赫赛汀和多西他赛化疗联合用于治疗先前未治疗的 HER2 阳性 mBC 或局部复发、不可切除（无法手术）乳腺癌的上市许可申请。未接受过先前治疗或在早期治疗后疾病复发。该申请目前正在接受 EMA 的审查。
Perjeta 在 HER2 阳性 mBC 中的疗效
Perjeta 的 FDA 批准基于 CLEOPATRA （帕妥珠单抗和 TRAStuzumab 的临床评估）的结果，这是一项国际 III 期、随机、双盲、安慰剂对照研究。该研究评估了 Perjeta 联合赫赛汀和多西他赛化疗与赫赛汀和化疗加安慰剂相比，在 808 名先前未经治疗的 HER2 阳性 mBC 或在辅助或新辅助环境中先前治疗后复发的患者中的疗效和安全性。研究表明，与接受赫赛汀和化疗加安慰剂的人相比，接受 Perjeta 联合赫赛汀和化疗的人疾病恶化或死亡的风险降低了 38%（HR=0.62；p 值小于 0.0001，根据进行独立审查）。研究显示 在 CLEOPATRA 中，Perjeta 与赫赛汀和多西他赛联用时最常见的不良反应（发生率大于 30%）是腹泻、脱发、白细胞计数低、恶心、疲劳、皮疹和周围神经病变（麻木、刺痛或灼热）手臂或腿部的感觉）。最常见的 3-4 级不良反应（发生率大于 2%）为低白细胞计数、低白细胞计数伴发热、某种类型的白细胞减少、腹泻、周围神经病变、红细胞减少细胞计数、虚弱和疲劳。
